Выиграть время
Болезнь Паркинсона
Цель проекта – финансирование исследований по ранней диагностике болезни Паркинсона. Эту работу ведут ученые в ФГБНУ «Российский центр неврологии и нейронаук».
Диагностика болезни Паркинсона с помощью метода молекулярно подтверждающего патологическую агрегацию белка альфа-синуклеина.
Суть программы: впервые в России будет предложен метод прижизненной молекулярной диагностики болезни Паркинсона и других синуклеинопатий для использования в клинической практике.
ОПИСАНИЕ ПРОГРАММЫ
Болезнь Паркинсона (БП) является синуклеинопатией, при которой патологически измененный белок альфа-синуклеин накапливается в различных структурах головного мозга, прежде всего, приводя к двигательным, инвалидизирующим нарушениям.
На сегодняшний день для диагностики БП существуют общепризнанные клинические критерии, то есть данные критерии позволяют предположить диагноз «БП» по клиническим признаками (с возможным дополнением в виде ряда вспомогательных нейровизуализационных методов). Диагностическая точность такого подхода составляет по разным данным порядка 80%, если сопоставлять с результатами верификации диагноза по аутопсии. Прижизненная диагностика синуклеинопатий только начинает разрабатываться и пока не используется в клинической практике, хотя потребность в правильном, молекулярном диагнозе крайне высока.
Необходимость такого молекулярного подтверждения синуклеинопатий обусловлена несколькими причинами, в том числе сложностями в дифференциальной диагностике с другими синдромами паркинсонизма и в рамках сочетанных ко-протеинопатий; необходимостью ранней диагностики с учетом длительной продромальной стадии; ведущейся разработкой патогенетических болезнь-модифицирующих подходов к протеинопатиям и перспективой таргетной терапии для верифицированных случаев. Помимо БП существует еще ряд редких форм синуклеинопатий, к которым относятся, например, мультисистемная атрофия, деменция с тельцами Леви, которые тоже требуют молекулярной диагностики и которые можно верифицировать с помощью метода, выявляющего патологическую агрегацию белка.
Болезнь Паркинсона относится к группе заболеваний, при которых в мозге накапливается изменённый белок альфа-синуклеин. В первую очередь это приводит к двигательным нарушениям и снижению качества жизни.
Сейчас диагноз ставят по внешним симптомам и данным обследований, но точность такого подхода составляет около 80% при сравнении с результатами исследования мозга после смерти. Методы, которые могли бы подтвердить заболевание на молекулярном уровне прижизненно, только начинают развиваться, но потребность в них очень велика. Это важно для более точной диагностики, раннего выявления болезни и выбора будущих методов лечения, направленных на сам патологический процесс.
Помимо болезни Паркинсона существуют и другие редкие заболевания, связанные с накоплением альфа-синуклеина, например мультисистемная атрофия и деменция с тельцами Леви, для которых также нужна такая молекулярная диагностика.
ЦЕЛИ ПРОГРАММЫ
Научно-клинические
Изучение механизмов патологической агрегации альфа-синуклеина в нервной системе.
Разработка и валидация методов прижизненного выявления синуклеинопатий.
Определение биомаркеров для ранней диагностики.
Сравнение молекулярных данных с клиническими проявлениями для повышения точности постановки диагноза.
Уточнение спектра заболеваний, связанных с накоплением альфа-синуклеина, и их клинических различий.
Создание научной базы для разработки таргетных, болезнь-модифицирующих терапий.
Организационно-практические
Повышение точности диагностики болезни Паркинсона и родственных заболеваний на ранних стадиях.
Снижение числа ошибочных диагнозов внутри группы паркинсонизмов.
Введение доступного молекулярного теста в клиническую практику.
Оптимизация тактики лечения на основе подтверждённого типа патологии.
Отбор пациентов для клинических исследований новых лекарственных подходов.
Создание диагностических алгоритмов для врачей разных специальностей.
ЭФФЕКТ И КАЧЕСТВЕННЫЕ РЕЗУЛЬТАТЫ ПРОЕКТА ДЛЯ ПАЦИЕНТОВ
СМЕТА
Расходы на проведение одного мероприятия, молекулярная диагностика
9 000 руб.
Общая стоимость проекта
4 500 000 руб.
ПОДДЕРЖАТЬ ПРОЕКТ
Для вопросов и предложений по поддержке обращайтесь к ответственным сотрудникам фонда – контакты и форма обратной связи доступны ниже.
Мы не можем остановить ход времени, но мы способны выиграть драгоценные минуты, часы и дни, распознавая болезнь Паркинсона раньше, чем она проявит себя в полную силу. Это наш шанс подарить людям полноценную жизнь, свободное движение и ясность мысли.