22 июля 2024
Всемирный день мозга – новые подходы и исследования
22 июля проводится Всемирный день мозга, и в этот день Международная федерация неврологии (WFN) привлекает внимание общественности к важности сохранения здоровья главного органа человека и стремительному распространению неврологических заболеваний. Фонд здоровья мозга «ФРОНТМЕД» ежегодно присоединяется к этой кампании.
Вдумайтесь в значимость этой темы. Каждые 15 секунд в мире диагностируется болезнь Альцгеймера. Именно поэтому ученые и врачи всего мира прикладывают колоссальные усилия, чтобы неврология и нейронауки развивались, чтобы были созданы новые протоколы лечения и диагностики. За последние пять лет был достигнут значительный прогресс, как в области лечения нейродегенеративных заболеваний, включая болезнь Альцгеймера, так и в разработке способов лечения сложных генетических расстройств, таких как спинальная мышечная атрофия. Успехов неврологии великое множество, но мы постарались отобрать наиболее значимые из них.
Достижения в генной терапии заболеваний
Лечение СМА: СМА — редкое наследственное заболевание, приводящее к постепенному разрушению нервных клеток спинного и, частично, головного мозга, ответственных за движение и тонус мышц. Чаще всего это заболевание проявляется в младенчестве или на ранних этапах жизни и постепенно прогрессирует, приводя к дыхательной недостаточности и, как следствие, к смерти. В 2019 году в США был впервые одобрен препарат для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией I типа в возрасте до 2 лет. 19 пациентов, получивших высокую дозу, научились сидеть без поддержки. Считается, что без лечения к этому моменту в живых осталось бы примерно 8–9 пациентов, и никто бы не смог сидеть. Максимальный срок наблюдения за пациентами составил почти 5 лет; некоторые из детей научились самостоятельно стоять и ходить. Без препарата они бы уже умерли к данному возрасту.
Постепенно количество новых препаратов для лечения СМА увеличивается, их широкое распространение ограничивает лишь один фактор — высокая стоимость. В России эти препараты также применяются и используются для лечения этого тяжелого, прогрессирующего заболевания.
Лечение других орфанных генетические заболеваний
Большого успеха ученые и врачи достигли и в лечении и других наследственных заболеваний. Появляется все больше эффективных препаратов для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна, изучается лечение болезни Гентингтона, наследственных форм эпилепсии и не только. За последние несколько лет набрали обороты исследования CRISPR CAS9 для лечения генетических заболеваний в неврологии, что открывает дорогу к редактированию генома людей с генетическими аномалиями.
Болезнь Альцгеймера (БА) и другие нейродегенеративные заболевания
За последние 5 лет было совершено множество прорывов в области изучения данной патологии. Появились маркеры для выявления заболевания в крови, улучшаются методы диагностики спинномозговой жидкости. В России экспертная база «ФРОНТМЕД» – ФБНУ «Научный центр неврологии» начал применять ликвородиагностику для более точного определения заболевания, что приближает нас к передовым странам, изучающим данное заболевание.
Впервые были разработаны препараты, которые дают надежду на победу над болезнью Альцгеймера. 7 июня 2021 года FDA одобрило препарат для лечения болезни Альцгеймера. Препарат действительно сумел уменьшить число бляшек бета амилоида в головном мозге, но пока не произвел достаточного клинического эффекта, чтобы закрепить свою эффективность, а побочные эффекты не позволили назвать его безопасным. Тем не менее в настоящее время изучается более 10 препаратов, которые потенциально смогут повлиять на течение и развитие этого тяжелого заболевания.
Способы раннего выявления болезни Паркинсона (БП)
Все больше появляется способов для раннего выявления болезни Паркинсона, в том числе «ФРОНТМЕД» открыл сбор на поддержку исследования по ранней диагностике болезни. За последнее время большое значение обрели кожные вызванные потенциалы, были разработаны новые генетические маркеры болезни Паркинсона.
Значение оси кишечник–мозг
Исследования оси кишечник–мозг получили широкое развитие за последние 5 лет, раскрывая сложные взаимодействия между желудочно-кишечным трактом и центральной нервной системой. Эти открытия важны для широкого спектра неврологических состояний, от депрессии до болезни Паркинсона и рассеянного склероза, предполагая, что микробиота кишечника может играть роль в развитии и прогрессировании этих заболеваний. Это открытие создает новые пути для потенциальных стратегий лечения, нацеленных на микробиом кишечника. Уже сейчас ведутся исследования пересадки микробиоты для лечения и профилактики неврологических заболеваний.
Новое в лечении мигрени и понимании ее механизмов
По данным ВОЗ, более миллиарда человек в мире страдает от мигрени. Уже с середины 1980-х годов было установлено важное значение белков CGRP в патогенезе заболевания, но впервые препараты на основе процессов ингибирования белка CGRP появились совсем недавно. Первые моноклональные антитела к CGRP были одобрены FDA в 2018 году, они представили новую эру в лечении мигрени, снижая частоту приступов, у некоторых пациентов почти до полного прекращения.
Новое в понимании причин мигрени
Одно из последних крупных открытий было сделано в 2020 году, когда международная группа ученых опубликовала результаты исследования, в котором были идентифицированы 123 гена, связанные с мигренью, что приоткрывает патогенетические причины заболевания.
Инсульт и его ранняя профилактика
Все больше ресурсов прикладывается для профилактики чумы нашего времени – инсульта. ВОЗ были сформированы цели к 2030 году сократить абсолютное количество инсультов на 10%, а частоту оказания специализированной помощи повысить до 90% случаев. В ФГБНУ «Научный центр неврологии» также продолжаются исследования и разработка приложения рискометра инсульта, который сможет помочь в выявлении рисков инсульта как у молодого, так и у взрослого населения.
Достижения в нейрохирургии
Внедрение фокусированного ультразвука (FUS) в лечении неврологических заболеваний в России. Существование метода длительно не могло быть воплощено в жизнь без сложных технологий МРТ, специальных датчиков УЗИ и специальных систем охлаждения. Впервые в клинической практике фокусированный ультразвук начали применять в 2013 году для лечения рефрактерного к лечению эссенциального тремора. Постепенно спектр применения расширился, а метод зарекомендовал себя как эффективный и почти не уступающий популярной методики DBS.
Впервые в Россию аппарат для FUS пришел в 2020 году, пионером стали медики в Уфе. Совсем недавно аппарат FUS появился и в ФГБНУ «Научный центр неврологии», что позволит ускорить сравнительную оценку лечебной ценности данной процедуры.
В заключение следует подчеркнуть, что представленные данные лишь кратко затрагивают множество грандиозных открытий и достижений, совершенных в последние пять лет. Особое внимание заслуживает прогресс в развитии искусственного интеллекта (ИИ), который уже сегодня играет ключевую роль в улучшении диагностики заболеваний и внедрении инновационных подходов к созданию сложных лекарственных препаратов. Не менее значимым является и развитие интерфейсов мозг–компьютер, которые открывают новые горизонты для управления технологиями силой мысли.
В портфеле нашего фонда — свыше 32 различных проектов, охватывающих 11 направлений, включая исследования здорового мозга. Но среди тех, сбор на которые мы собираемся закрыть в ближайший год, – 4 исследования: это исследование по обнаружению «скрытого сознания» у пациентов в коме, исследование по ранней диагностике болезни Паркинсона и два исследования в области лечения рассеянного склероза. Средства нужны на конкретные вещи – оплату безопасной перевозки пациентов в исследовательский центр, закупку реактивов для проведения завершающего тестирования, приобретение оборудования для финальной стадии исследования. Фонд привлекает ресурсы, чтобы результаты исследований могли быть доступны пациентам как можно скорее. Любой может поддержать их, стать меценатом науки прямо сейчас, – поддержите медицинскую науку сегодня, чтобы завтра она спасла вас или смогла повысить качество вашей жизни!
Вдумайтесь в значимость этой темы. Каждые 15 секунд в мире диагностируется болезнь Альцгеймера. Именно поэтому ученые и врачи всего мира прикладывают колоссальные усилия, чтобы неврология и нейронауки развивались, чтобы были созданы новые протоколы лечения и диагностики. За последние пять лет был достигнут значительный прогресс, как в области лечения нейродегенеративных заболеваний, включая болезнь Альцгеймера, так и в разработке способов лечения сложных генетических расстройств, таких как спинальная мышечная атрофия. Успехов неврологии великое множество, но мы постарались отобрать наиболее значимые из них.
Достижения в генной терапии заболеваний
Лечение СМА: СМА — редкое наследственное заболевание, приводящее к постепенному разрушению нервных клеток спинного и, частично, головного мозга, ответственных за движение и тонус мышц. Чаще всего это заболевание проявляется в младенчестве или на ранних этапах жизни и постепенно прогрессирует, приводя к дыхательной недостаточности и, как следствие, к смерти. В 2019 году в США был впервые одобрен препарат для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией I типа в возрасте до 2 лет. 19 пациентов, получивших высокую дозу, научились сидеть без поддержки. Считается, что без лечения к этому моменту в живых осталось бы примерно 8–9 пациентов, и никто бы не смог сидеть. Максимальный срок наблюдения за пациентами составил почти 5 лет; некоторые из детей научились самостоятельно стоять и ходить. Без препарата они бы уже умерли к данному возрасту.
Постепенно количество новых препаратов для лечения СМА увеличивается, их широкое распространение ограничивает лишь один фактор — высокая стоимость. В России эти препараты также применяются и используются для лечения этого тяжелого, прогрессирующего заболевания.
Лечение других орфанных генетические заболеваний
Большого успеха ученые и врачи достигли и в лечении и других наследственных заболеваний. Появляется все больше эффективных препаратов для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна, изучается лечение болезни Гентингтона, наследственных форм эпилепсии и не только. За последние несколько лет набрали обороты исследования CRISPR CAS9 для лечения генетических заболеваний в неврологии, что открывает дорогу к редактированию генома людей с генетическими аномалиями.
Болезнь Альцгеймера (БА) и другие нейродегенеративные заболевания
За последние 5 лет было совершено множество прорывов в области изучения данной патологии. Появились маркеры для выявления заболевания в крови, улучшаются методы диагностики спинномозговой жидкости. В России экспертная база «ФРОНТМЕД» – ФБНУ «Научный центр неврологии» начал применять ликвородиагностику для более точного определения заболевания, что приближает нас к передовым странам, изучающим данное заболевание.
Впервые были разработаны препараты, которые дают надежду на победу над болезнью Альцгеймера. 7 июня 2021 года FDA одобрило препарат для лечения болезни Альцгеймера. Препарат действительно сумел уменьшить число бляшек бета амилоида в головном мозге, но пока не произвел достаточного клинического эффекта, чтобы закрепить свою эффективность, а побочные эффекты не позволили назвать его безопасным. Тем не менее в настоящее время изучается более 10 препаратов, которые потенциально смогут повлиять на течение и развитие этого тяжелого заболевания.
Способы раннего выявления болезни Паркинсона (БП)
Все больше появляется способов для раннего выявления болезни Паркинсона, в том числе «ФРОНТМЕД» открыл сбор на поддержку исследования по ранней диагностике болезни. За последнее время большое значение обрели кожные вызванные потенциалы, были разработаны новые генетические маркеры болезни Паркинсона.
Значение оси кишечник–мозг
Исследования оси кишечник–мозг получили широкое развитие за последние 5 лет, раскрывая сложные взаимодействия между желудочно-кишечным трактом и центральной нервной системой. Эти открытия важны для широкого спектра неврологических состояний, от депрессии до болезни Паркинсона и рассеянного склероза, предполагая, что микробиота кишечника может играть роль в развитии и прогрессировании этих заболеваний. Это открытие создает новые пути для потенциальных стратегий лечения, нацеленных на микробиом кишечника. Уже сейчас ведутся исследования пересадки микробиоты для лечения и профилактики неврологических заболеваний.
Новое в лечении мигрени и понимании ее механизмов
По данным ВОЗ, более миллиарда человек в мире страдает от мигрени. Уже с середины 1980-х годов было установлено важное значение белков CGRP в патогенезе заболевания, но впервые препараты на основе процессов ингибирования белка CGRP появились совсем недавно. Первые моноклональные антитела к CGRP были одобрены FDA в 2018 году, они представили новую эру в лечении мигрени, снижая частоту приступов, у некоторых пациентов почти до полного прекращения.
Новое в понимании причин мигрени
Одно из последних крупных открытий было сделано в 2020 году, когда международная группа ученых опубликовала результаты исследования, в котором были идентифицированы 123 гена, связанные с мигренью, что приоткрывает патогенетические причины заболевания.
Инсульт и его ранняя профилактика
Все больше ресурсов прикладывается для профилактики чумы нашего времени – инсульта. ВОЗ были сформированы цели к 2030 году сократить абсолютное количество инсультов на 10%, а частоту оказания специализированной помощи повысить до 90% случаев. В ФГБНУ «Научный центр неврологии» также продолжаются исследования и разработка приложения рискометра инсульта, который сможет помочь в выявлении рисков инсульта как у молодого, так и у взрослого населения.
Достижения в нейрохирургии
Внедрение фокусированного ультразвука (FUS) в лечении неврологических заболеваний в России. Существование метода длительно не могло быть воплощено в жизнь без сложных технологий МРТ, специальных датчиков УЗИ и специальных систем охлаждения. Впервые в клинической практике фокусированный ультразвук начали применять в 2013 году для лечения рефрактерного к лечению эссенциального тремора. Постепенно спектр применения расширился, а метод зарекомендовал себя как эффективный и почти не уступающий популярной методики DBS.
Впервые в Россию аппарат для FUS пришел в 2020 году, пионером стали медики в Уфе. Совсем недавно аппарат FUS появился и в ФГБНУ «Научный центр неврологии», что позволит ускорить сравнительную оценку лечебной ценности данной процедуры.
В заключение следует подчеркнуть, что представленные данные лишь кратко затрагивают множество грандиозных открытий и достижений, совершенных в последние пять лет. Особое внимание заслуживает прогресс в развитии искусственного интеллекта (ИИ), который уже сегодня играет ключевую роль в улучшении диагностики заболеваний и внедрении инновационных подходов к созданию сложных лекарственных препаратов. Не менее значимым является и развитие интерфейсов мозг–компьютер, которые открывают новые горизонты для управления технологиями силой мысли.
В портфеле нашего фонда — свыше 32 различных проектов, охватывающих 11 направлений, включая исследования здорового мозга. Но среди тех, сбор на которые мы собираемся закрыть в ближайший год, – 4 исследования: это исследование по обнаружению «скрытого сознания» у пациентов в коме, исследование по ранней диагностике болезни Паркинсона и два исследования в области лечения рассеянного склероза. Средства нужны на конкретные вещи – оплату безопасной перевозки пациентов в исследовательский центр, закупку реактивов для проведения завершающего тестирования, приобретение оборудования для финальной стадии исследования. Фонд привлекает ресурсы, чтобы результаты исследований могли быть доступны пациентам как можно скорее. Любой может поддержать их, стать меценатом науки прямо сейчас, – поддержите медицинскую науку сегодня, чтобы завтра она спасла вас или смогла повысить качество вашей жизни!