07 августа 2023

В медицине такие прикладные вещи, как появление нового лекарства, аппарата или технологии, — это лишь верхушка айсберга. Про его «подводную» часть большинство людей знает немного, и потому часто кажется, что «изобрести» нужную таблетку очень просто. А между тем, чтобы изменить молекулу в составе препарата так, чтобы он работал, нужно провести многочисленные лабораторные и клинические исследования и доказать, что лекарство безопасно и эффективно.

Наука всегда движется поэтапно. На первом этапе ученые формулируют базовую идею, а затем проверяют ее в лаборатории – на специально выращенных культурах клеток, у животных или на компьютерных моделях. Иногда от зарождения такой идеи до ее воплощения в виде нового лекарства или прибора проходят годы и даже десятилетия.

В медицине многие идеи появляются, когда ученым нужно решить конкретную проблему. Так, спинальная мышечная атрофия, при которой из-за поражения клеток спинного мозга человек теряет контроль над мышцами, долгое время считалась неизлечимой. В поисках ответа на вопрос, почему у людей происходит атрофия мышц, ученые пришли к пониманию, что причина – сбой в работе гена, который управляет синтезом белка мышечной ткани. Эта идея позволила ученым двигаться дальше – разрабатывать конкретные лекарства, которые «чинят» неправильный ген, и сейчас это заболевание удается лучше контролировать.

В то же время, фундаментальная медицинская наука не всегда направлена на решение конкретной прикладной проблемы. Ученые проводят исследования для понимания природы материи, пытаются на тонком уровне понять, как функционирует организм человека. И тем не менее, двигаясь по такому пути «высокой» науки, они все равно приходят к практике, как в приведенном выше примере.

Продолжая разговор о пути, который научное открытие проходит, прежде чем его результаты можно будет использовать на практике, нужно упомянуть следующий этап – доклинические исследования у лабораторных животных. Если мы говорим о новом лекарственном препарате, то в ходе этих исследований проверяется, насколько он безопасен, тестируется эффект различных доз с прицелом на последующее применение у человека. Стоит подчеркнуть, что эти исследования проводятся со строгим соблюдением норм биологической этики. Этот этап требует большого количества человеческих и материальных ресурсов. К сожалению, его успешно проходят лишь 10,5% разрабатываемых препаратов. Но только когда идея прошла детальное изучение в лаборатории, можно переходить к исследованиям на людях.

Третий этап – изучение препарата у здоровых людей, добровольцев. Это необходимо в первую очередь для того, чтобы оценить безопасность и переносимость определенных доз лекарства. Медицинская наука отличается тем, что цена ошибки здесь – здоровье и даже жизнь человека. Поэтому исследователи огромное внимание уделяют тому, насколько строго соблюдаются требования к клиническим исследованиям, защищены ли интересы их участников, учтены ли все возможные факторы и т.д. Добровольцы для исследований в медицине отбираются очень тщательно, и это влечет за собой отдельные сложности и расходы.

Следующий, четвертый этап, – изучение препарата у пациентов с заболеванием, для лечения которого предназначено лекарство. Этот этап, как правило, самый ответственный и затратный: требуется подобрать схемы лечения и дозы, описать все побочные эффекты, доказать терапевтическую пользу препарата и т. д. Все эти исследования проводятся у пациентов, отобранных в соответствии с жесткими критериями и разделенных на группы, позволяющие сравнить эффект изучаемого препарата с плацебо или другими сходными препаратами. Для того чтобы результатам исследований можно было доверять, группы пациентов должны быть достаточно крупными. В связи с этим клинические исследования могут растянуться на годы.

Очень важно, чтобы у команды исследователей была и научная, и лабораторная, и практическая база для своих изысканий. Фонд «ФРОНТМЕД» при реализации своих проектов опирается на Научный центр неврологии как на ведущее учреждение в неврологической сфере и надежную площадку для вложения своих средств. Научный центр неврологии — это мощная научная школа с 80-летней историей, лабораторная база с необходимым оборудованием, а также клиника, через которую ежегодно проходят тысячи пациентов с самыми сложными случаями неврологических заболеваний. Это помогает ученым Центра проводить исследования мирового уровня. В качестве всего лишь одного примера можно указать синдром Гийена-Барре – это заболевание, при котором у людей любого возраста, но довольно часто – у совсем молодых, внезапно возникает мышечная слабость, нарастающая вплоть до полного паралича. Одним из вариантов лечения этого заболевания является процедура плазмафереза, при которой из крови пациента убирается определенный объем плазмы. Но клинический опыт показал, что это лечение явно нуждается в коррекции. В Научном центре неврологии было доказано и затем вошло в клинические рекомендации, что для достижения эффекта требуется удаление и замещение существенно большего объема плазмы, чем считалось до этого (до 2,5-4 литров за одну процедуру). Но для того, чтобы это доказать, была проделана огромная работа.

Лекарство создано и апробировано на пациентах. Что дальше? Наступает заключительный этап – воздействие результатов исследования на систему здравоохранения в целом, когда благодаря широкому применению препарата меняется картина заболевания в стране или в мире. Ярким примером этого может служить изменение ситуации с лечением ишемического инсульта. Всего 30 лет назад не существовало методов, позволяющих воздействовать на причину заболевания – тромбирование сосуда, питающего головной мозг, и шансы пациентов на восстановление утраченных функций ходьбы или речи, да и просто на выживание, были невелики. Однако ученые смогли разработать препараты, растворяющие тромб без вреда для организма, инженеры сконструировали устройства, позволяющие извлечь тромб из сосуда, врачи провели крупномасштабные исследования, доказавшие безопасность и эффективность этих методов лечения, а медицинские чиновники смогли построить систему помощи, позволяющую пациентам с инсультом как можно быстрее попасть в больницу, оснащенную необходимым оборудованием. Для этого потребовались десятилетия исследований, поистине глобальные административные усилия и огромные затраты, однако в результате совершенно изменилась структура помощи пациентам с инсультом, и все больше людей во многих странах мира, включая Россию, получают шанс на выживание и возвращение к обычной жизни. И мы гордимся тем, что наш Центр причастен к внедрению изменений и стоял у истоков развития тромболитической терапии в нашей стране.

К сожалению, далеко не все неврологические заболевания поддаются лечению. Многие из них так и остаются тяжелым бременем для пациентов и их семей. Тем не менее удивительный прогресс биологии и медицины, свидетелями которого мы являемся, убеждает нас, что решение можно найти даже для самых сложных случаев, несмотря на то, что путь к нему может оказаться длинным и запутанным. Поддержав научные исследования, можно стать причастным к открытиям, меняющим мир.